درمان ویرایش ژن برای اولین بار تایید شد

سازمان غذا و داروی ایالات متحده برای نخستین بار روش درمانی ویرایش ژن مبتنی بر فناوری کریسپر(CRISPR) را تایید کرد و به دو روش درمانی جدید که بیماری کم خونی داسی شکل را درمان می کنند، - سازمان غذا و داروی ایالات متحده برای نخستین بار روش درمانی ویرایش ژن مبتنی بر فناوری کریسپر(CRISPR) را تایید کرد و به دو روش درمانی جدید که بیماری کم خونی داسی شکل را درمان می کنند، چراغ سبز نشان داد.

به گزارش سایت قطره و به نقل ازایسنا و به نقل از انگجت، سازمان غذا و داروی آمریکا(FDA) در یک تصمیم مهم، دو روش درمانی جدید را برای درمان بیماری کم خونی سلول های داسی شکل(sickle cell disease) در بیماران 12 ساله و بالاتر تایید کرد که یکی از آنها یعنی درمان ابداعی Casgevy از شرکت ورتکس(Vertex) اولین استفاده تایید شده از فناوری ویرایش ژنوم CRISPR در ایالات متحده و دیگری موسوم به Lyfgenia از شرکت بلولرد(Bluebird) یک روش ژن درمانی مبتنی بر سلول است که از یک تکنیک تغییر ژن متفاوت برای تحویل سلول های بنیادی بهینه سازی شده به بیمار استفاده می کند.

هر دوی این تاییدیه ها مسیرهای جدیدی را برای درمان بیماری کم خونی داسی شکل ایجاد می کنند که یک اختلال خونی ارثی است که با گلبول های قرمز خون تعریف می شود که نمی توانند به درستی اکسیژن را حمل کنند و به بحران های انسداد عروق دردناک و آسیب به اندام منجر می شود.