ژن درمانی بینایی را تا 10 هزار بار بهبود می دهد

یک ژن درمانی آزمایشی جدید نویدبخش بهبود بینایی در افرادی با نوعی اختلال نادر ژنتیکی است.

- به گزارش سایت قطره و به نقل ازجماران؛ به نقل از اینترستینگ انجینرینگ، این ژن درمانی برای بیماران مبتلا به لبر آموروزیس مادرزادی (LCA1) ابداع شده است.

بیماری مذکور به از بین رفتن بینایی در سال های اولیه کودکی منجر می شود.

بینایی برخی از شرکت کنندگان در آزمایش این درمان 100 بار بهتر شد و 2 نفر از آنها نیز از بهبود 10 هزار برابری بینایی شان پس از دریافت بالاترین دوز ژن درمانی جدید خبر دادند.

مهر نوشت؛ آرتور سیدسیان مولف ارشد این پژوهش می گوید: بهبود 10 هزار برابری بینایی به معنای آن است که بیمار بتواند محیط اطرافش را در نور ماه در فضای خارجی ببیند، حال آنکه قبل از دریافت درمان برای مشاهده محیط نیازمند روشنایی زیاد در فضای سربسته بود.

یکی از بیماران برای نخستین بار اعلام کرد که قادر به مسیریابی در شب هنگام در فضای خارجی و در نور آتش حرکت کند.

آزمایش های بالینی با همکاری محققان دانشکده پزشکی پرلمن در دانشگاه پنسیلوانیا انجام می شود.

ژن درمانی (ATSN-101) به طور خاص برای هدف گرفتن و اصلاح ژن GUCY2D طراحی شده است.

در فاز دوم و سوم آزمایش 15 نفر شرکت کردند که 3 نفر آنها کودک بودند.